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Strimvelis, "la medicina degli italiani". Come la terapia genica ha battuto una grave immudeficienza

Si chiama Strimvelis, è la prima terapia genica con cellule staminali a ricevere l’approvazione dalla Commissione europea per la commercializzazione ed è indicata per curare pazienti con ADA-SCID, una rara malattia genetica che compromette il sistema immunitario fin dai primi mesi di vita. La storia della terapia genica per la cura dell'ADA-SCID rappresenta un caso di successo per la ricerca italiana ed è un modello di collaborazione unico. E la straordinarietà del risultato è accresciuta dal fatto che la ricerca che ha permesso lo sviluppo della terapia è nata e cresciuta grazie ai fondi donati dagli italiani alla Fondazione Telethon.

Dagli inizi pionieristici alla fine degli anni Novanta con la nascita dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano a quando, nel 2002, vennero pubblicati su Science i primi risultati positivi della terapia genica fino alla partnership con GSK del 2004 che, nel 2010, diventa un’alleanza a tre per combattere sette malattie genetiche rare. Per arrivare a oggi quando per la prima delle sette malattie arriva Strimvelis, la terapia disponibile per tutti coloro che ne hanno bisogno.
 

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